ในการทดลองทางคลินิกชนิดแรกนักวิจัยใช้เครื่องมือแก้ไขยีน CRISPR เพื่อปรับ DNA ของเซลล์ภูมิคุ้มกันของผู้คนโดยหวังว่าจะต่อสู้กับโรคมะเร็ง
ขณะนี้ข้อมูลเบื้องต้นจากการทดลองชี้ให้เห็นว่าเทคนิคนี้ปลอดภัยสำหรับผู้ป่วยโรคมะเร็ง
"นี่เป็นข้อพิสูจน์ว่าเราสามารถทำการแก้ไขยีนของเซลล์เหล่านี้ได้อย่างปลอดภัย" ดร. เอ็ดเวิร์ดสตัดท์ Stadtmauer ผู้ร่วมวิจัยด้านเนื้องอกวิทยาแห่งมหาวิทยาลัยเพนซิลเวเนียกล่าวกับสำนักข่าวสัมพันธ์
ถึงกระนั้น "การรักษานี้ยังไม่พร้อมสำหรับช่วงไพร์ม" Stadtmauer เพิ่มเติมในการสัมภาษณ์กับ NPR "แต่มันก็เป็นสัญญาที่แน่นอน"
จนถึงขณะนี้มีผู้ป่วยเพียงสามคนที่ได้รับการรักษาด้วยการบุกเบิก - สองคนเป็นมะเร็งเลือดที่เรียกว่าหลาย myeloma และอีกหนึ่งคนที่มี sarcoma ซึ่งเป็นมะเร็งเกี่ยวกับเนื้อเยื่อเกี่ยวพัน นักวิจัยสามารถลบแก้ไขและส่งเซลล์กลับสู่ร่างกายของผู้ป่วยได้อย่างปลอดภัย ความปลอดภัยวัดจากผลข้างเคียงและผู้เขียนพบว่าไม่มีผลข้างเคียงที่ร้ายแรงจากการรักษา
การทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 เช่นนี้มักจะรวมผู้ป่วยเพียงไม่กี่คนเท่านั้นตามสมาคมโรคมะเร็งอเมริกัน การทดลองขนาดเล็กมีวัตถุประสงค์เพื่อพิจารณาว่าร่างกายมีปฏิกิริยาอย่างไรกับยาใหม่และผู้ป่วยมีอาการไม่พึงประสงค์หรือไม่ การทดลองระยะที่ 1 ไม่ได้ระบุว่ายาเสพติดใช้งานได้จริงหรือไม่ในการรักษาสภาพ - คำถามนั้นเกิดขึ้นในการทดลองในภายหลัง จากการศึกษา CRISPR ชี้ให้เห็นว่าการรักษามะเร็งแบบใหม่นั้นปลอดภัยสำหรับคนสามคนเป็นอย่างน้อย
“ ฉันตื่นเต้นมากเกี่ยวกับเรื่องนี้” Jennifer Doudna นักชีวเคมีที่ University of California, Berkeley ซึ่งทีมค้นพบและพัฒนาเทคนิค CRISPR เป็นครั้งแรกบอกกับ NPR (Doudna ไม่ได้เกี่ยวข้องกับการศึกษาในปัจจุบัน)
CRISPR ช่วยให้นักวิทยาศาสตร์สามารถตัดตัวอย่างดีเอ็นเอเฉพาะจากรหัสพันธุกรรมของเซลล์และวางใหม่หากต้องการ Stadtmauer และเพื่อนร่วมงานใช้เทคนิคนี้กับเซลล์ T ซึ่งเป็นเซลล์เม็ดเลือดขาวชนิดหนึ่งที่โจมตีเซลล์ที่เป็นโรคและเซลล์มะเร็งในร่างกาย มะเร็งใช้เทคนิคหลายอย่างในการหลบหนีภายใต้เรดาร์ T-cell แต่การใช้ CRISPR นักวิจัยมีจุดมุ่งหมายเพื่อช่วยให้เซลล์ภูมิคุ้มกันตรวจพบเนื้องอกที่เข้าใจยากและนำพวกเขาลง
เทคนิคนี้คล้ายกับการรักษาด้วยโรคมะเร็งอีกชนิดหนึ่งที่รู้จักกันในนาม "CAR T" ซึ่งติดตั้งเซลล์ภูมิคุ้มกันด้วยเครื่องมือใหม่ที่จะเข้าสู่เนื้องอก แต่ไม่ได้ใช้ CRISPR ตามที่สถาบันมะเร็งแห่งชาติ
ในการศึกษาใหม่นักวิทยาศาสตร์คนแรกได้ใช้ CRISPR เพื่อดักจับสามยีนจาก DNA ของเซลล์ภูมิคุ้มกัน ยีนสองตัวมีคำแนะนำในการสร้างโครงสร้างบนพื้นผิวของเซลล์ที่ป้องกันไม่ให้เซลล์ T จับกับเนื้องอกอย่างถูกต้องตามที่มหาวิทยาลัยแถลง ยีนที่สามให้คำแนะนำสำหรับโปรตีนที่เรียกว่า PD-1 ซึ่งเป็น "สวิตช์ปิด" ที่เซลล์มะเร็งพลิกเพื่อหยุดการโจมตีของเซลล์ภูมิคุ้มกัน
“ การใช้งานการแก้ไข CRISPR ของเรานั้นมุ่งเน้นไปที่การปรับปรุงประสิทธิภาพของการรักษาด้วยยีนไม่ใช่การแก้ไข DNA ของผู้ป่วย” ดร. คาร์ลมิถุนายนผู้เขียนร่วมของภูมิคุ้มกันวิทยาแห่งมหาวิทยาลัยเพนซิลเวเนียกล่าวในแถลงการณ์
ด้วยการปรับเหล่านี้นักวิจัยใช้ไวรัสที่ดัดแปลงเพื่อวางตัวรับสัญญาณใหม่บนเซลล์ T ก่อนที่จะฉีดกลับเข้าไปในผู้ป่วย ตัวรับสัญญาณใหม่จะช่วยให้เซลล์ค้นหาและโจมตีเนื้องอกได้อย่างมีประสิทธิภาพยิ่งขึ้น จนถึงตอนนี้เซลล์ที่ถูกแก้ไขรอดชีวิตมาได้ภายในร่างกายของผู้ป่วยและเพิ่มขึ้นตามที่ตั้งใจไว้ Stadtmauer บอกกับ AP อย่างไรก็ตามยังไม่ชัดเจนว่าเมื่อใดและเมื่อเซลล์จะเริ่มโจมตีมะเร็งของผู้ป่วยได้ถึงตาย
สองถึงสามเดือนหลังการรักษามะเร็งของผู้ป่วยรายหนึ่งยังคงแย่ลงอย่างที่เคยเป็นมาก่อนการรักษาและผู้ป่วยรายอื่นยังคงทรงตัวรายงาน AP รายงาน ผู้ป่วยรายที่สามได้รับการรักษาเร็ว ๆ นี้เพื่อประเมินปฏิกิริยาของเธอ ในขณะเดียวกันนักวิจัยตั้งเป้าที่จะรับสมัครผู้ป่วยเพิ่มอีก 15 คนเพื่อประเมินความปลอดภัยของเทคนิคและประสิทธิภาพในการลดมะเร็ง ผลความปลอดภัยในช่วงต้นจะถูกนำเสนอในเดือนหน้าในการประชุมของสมาคมโลหิตวิทยาแห่งสหรัฐอเมริกาในออร์แลนโดรัฐฟลอริดาตามแถลงการณ์ของมหาวิทยาลัย
“ เราต้องการผู้ป่วยมากขึ้นและมีเวลามากขึ้นในการติดตามว่าการใช้ยา CRISPR นั้นปลอดภัย แต่ข้อมูลกลับถูกกระตุ้นอย่างแน่นอน” ดร. มิเชลซาเดอเรนผู้เชี่ยวชาญด้านภูมิคุ้มกันของศูนย์มะเร็ง Memorial Sloan Kettering แห่งใหม่ นิวยอร์กบอก NPR จนถึงตอนนี้ดีมาก - แต่ยังเร็วเกินไป "
การศึกษาดังกล่าวได้รับทุนบางส่วนจาก บริษัท Tmunity Therapeutics นักเขียนศึกษาบางคนและมหาวิทยาลัยเพนซิลวาเนียมีส่วนได้เสียทางการเงินใน บริษัท นี้ AP รายงาน
