การศึกษาครั้งแรกเพื่อทดสอบเทคโนโลยีการแก้ไขยีน CRISPR ภายในร่างกายมนุษย์กำลังจะเริ่มขึ้นในสหรัฐอเมริกาตามรายงานข่าว
การศึกษาวางแผนที่จะใช้ CRISPR ในการรักษาโรคตาที่สืบทอดมาซึ่งเป็นสาเหตุของการตาบอดตาม Associated Press
ผู้ที่มีสภาพเช่นนี้จะมีการกลายพันธุ์ในยีนที่มีผลต่อการทำงานของเรตินาซึ่งเป็นเซลล์ที่ไวต่อแสงที่ด้านหลังตาซึ่งจำเป็นสำหรับการมองเห็นปกติ เงื่อนไขเป็นรูปแบบของ Leau พิการ แต่กำเนิด amaurosis หนึ่งในสาเหตุที่พบบ่อยที่สุดของการตาบอดในวัยเด็กที่มีผลต่อประมาณ 2 ถึง 3 ทารกแรกเกิดจากทุก 100,000 ตามสถาบันสุขภาพแห่งชาติ
การรักษาจะแก้ไขการกลายพันธุ์โดยใช้ CRISPR ซึ่งเป็นเครื่องมือที่ช่วยให้นักวิจัยสามารถแก้ไข DNA ในจุดเฉพาะได้อย่างแม่นยำ AP รายงาน
นักวิจัยจะใช้การฉีดเพื่อส่งการรักษาโดยตรงไปยังเซลล์ที่ไวต่อแสงตามคำแถลงของ Editas Medicine บริษัท ที่ดำเนินการศึกษาพร้อมกับ Allergan
การทดลองจะลงทะเบียนผู้ป่วยทั้งหมด 18 คนทั้งเด็ก (อายุ 3 ปีขึ้นไป) และผู้ใหญ่
การศึกษาใหม่แตกต่างจากการวิจัยที่ขัดแย้งของนักวิทยาศาสตร์จีนที่ใช้ CRISPR เพื่อแก้ไขจีโนมของทารกแฝดในปีที่แล้ว ในกรณีดังกล่าวนักวิทยาศาสตร์ชาวจีนได้แก้ไข DNA ของตัวอ่อนและการดัดแปลงยีนเหล่านี้สามารถส่งผ่านไปยังรุ่นต่อไปได้ AP รายงาน ในการศึกษาใหม่การแก้ไข DNA ในเด็กและผู้ใหญ่ไม่สามารถส่งผ่านไปยังลูกหลานของพวกเขาได้ AP กล่าว
