บริษัท เทคโนโลยีชีวภาพอเมริกันได้เปิดตัวการทดลองทางคลินิกในโคลัมเบียเพื่อทดสอบการรักษาแบบใหม่ที่ออกแบบมาเพื่อย้อนกลับกระบวนการชราและในทางกลับกันการรักษาโรคที่เกี่ยวข้องกับอายุตามรายงานข่าว
แต่การขโมยจิบจากแหล่งน้ำพุแห่งความหวังนี้ผู้เข้าร่วมในการทดลองจะต้องแยกจากกันมากกว่า $ 1 ล้าน - ค่าธรรมเนียมที่ดูเหมือนมากยิ่งขึ้นเมื่อคุณพิจารณาว่าการทดลองทางคลินิกส่วนใหญ่นั้นฟรีหรือให้ผลตอบแทนทางการเงินแก่ผู้เข้าร่วม รายงานโดย OneZero สื่อสิ่งพิมพ์เกี่ยวกับเทคโนโลยีและวิทยาศาสตร์
ทดลองใช้แพ่งราคาดำเนินการโดย Libella Gene Therapeutics บริษัท ที่อยู่ในรัฐแคนซัสซึ่งมีเว็บไซต์ประกาศว่า "อนาคตอยู่ที่นี่" บริษัท ประกาศเจตนารมณ์ที่จะทดสอบการรักษาด้วยการชะลอวัยที่คาร์ตาเฮนาประเทศโคลอมเบียในปี 2561 และเริ่มทำการสรรหาพนักงานสำหรับการทดลองในเดือนตุลาคมของปีนี้ การใช้การบำบัดด้วยยีนเพียงครั้งเดียว Libella มีเป้าหมายที่จะ "ป้องกันล่าช้าหรือย้อนกลับ" ผลทั่วไปของการแก่รวมถึงรักษาโรคที่เกิดขึ้นในวัยชราเช่นอัลไซเมอร์ตาม ClinicalTrials.gov
ในความเป็นจริงในการแถลงข่าวของ บริษัท นั้น บริษัท โตโดยไม่มีหลักฐานว่าการบำบัดด้วยยีน "อาจเป็นการรักษาโรคอัลไซเมอร์ครั้งแรกของโลก" การอ้างสิทธิ์อย่างกล้าหาญทำให้เกิดคำถามที่ชัดเจนว่าการรักษาจะได้ผลจริงหรือไม่
คำตอบสั้น ๆ : ไม่มีใครรู้จริง ๆ แต่ข้อเท็จจริงที่ว่า Libella ส่งการดำเนินงานเกินกว่าที่สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐ (FDA) จะไม่สร้างแรงบันดาลใจให้เกิดความมั่นใจผู้เชี่ยวชาญบอกกับ OneZero
รักษาสำหรับผู้สูงอายุ?
ซึ่งแตกต่างจากครีมต่อต้านริ้วรอยที่ทำให้ผิวอ่อนนุ่มของริ้วรอยก่อนวัยการรักษาด้วย Libella มีจุดมุ่งหมายที่จะย้อนกลับริ้วรอยจากพื้นดินขึ้นมาดังนั้นการพูดเริ่มต้นที่ระดับของยีนของเรา โดยเฉพาะการบำบัดด้วยยีนมีวัตถุประสงค์เพื่อยืดอายุ telomeres ของผู้ป่วย - โครงสร้างที่ครอบคลุมเคล็ดลับของโครโมโซมและป้องกันไม่ให้สารพันธุกรรมภายในจากการหลุดลุ่ย Telomeres จะสั้นลงในแต่ละครั้งที่เซลล์แบ่งตัวและเมื่อโครงสร้างมีความยาวถึงช่วงวิกฤตเซลล์จะหยุดการแบ่งหรือตายตามข้อมูลจาก Stanford Medicine
ทฤษฎีจะเกิดขึ้นหากคุณสร้าง telomeres ที่สั้นลงของร่างกายกระบวนการของความชราอาจถูกโยนกลับกัน นี่ไม่ใช่ความคิดใหม่ การศึกษาหลายครั้งในหนูแนะนำว่าการใช้ยีนบำบัดเพื่อยืดอายุ telomeres สามารถย้อนกลับสัญญาณบางอย่างของริ้วรอยในสัตว์ การศึกษาในปี 2015 จากสแตนฟอร์ดทำให้เกิดผลคล้ายกันในเซลล์มนุษย์ที่แยกได้ การรักษา telomeres ของเซลล์ยาวโดยเล่นซอกับลูกพี่ลูกน้องของ DNA ที่เรียกว่า RNA ซึ่งช่วยให้เซลล์สร้างโปรตีน
การบำบัดด้วย Libella มีวัตถุประสงค์เพื่อช่วยให้เซลล์สร้าง telomeres ขึ้นใหม่โดยการเปิดใช้งานยีนใน DNA ของพวกเขาซึ่งปกติแล้วจะถูก "ปิด" ยีนที่เรียกว่า TERT นั้นมีคำแนะนำในการสร้างโปรตีนที่เรียกว่า "telomerase" ซึ่งเป็นเอนไซม์ที่เพิ่มโมเลกุลไปยังจุดสิ้นสุดของ telomeres และป้องกันไม่ให้โครงสร้างสั้นลงในระหว่างการจำลองเซลล์ตามรายงาน 2010 ในวารสารชีวเคมี
วิลเลียมแอนดรูนักชีววิทยาโมเลกุลของลีเบลล่านักวิทยาศาสตร์ด้านโมเลกุลช่วยระบุเอนไซม์ telomerase ของมนุษย์ที่ Geron บริษัท เทคโนโลยีชีวภาพ ต่อมาเขาได้รับใบอนุญาตการบำบัดด้วยยีนตามการค้นพบของ Libella ตาม OneZero "ฉันไม่สามารถบอกสาเหตุของการเกิดริ้วรอยได้เพียงอย่างเดียว แต่มันมีบทบาทในมนุษย์" แอนดรูบอกกับสิ่งพิมพ์
การรักษาของแอนดรูจะถูกนำไปทดสอบในโคลัมเบียในไม่ช้าที่หนึ่งปี 79 จะได้รับการรักษาต่อต้านริ้วรอยในเดือนหน้าตาม OneZero การทดลองต่อต้านริ้วรอยจะมีผู้เข้าร่วมมากกว่า 4 คนที่มีอายุมากกว่า 45 ปีและมุ่งเน้นไปที่การตรวจสอบว่าการรักษานั้น "ปลอดภัยและยอมรับได้" หมายความว่าจะไม่เป็นอันตรายต่อผู้ป่วยหรือทำให้เกิดผลข้างเคียงที่ยอมรับไม่ได้
การทดลองอีกสองครั้งจะใช้การรักษาแบบเดียวกัน แต่มีจุดมุ่งหมายเพื่อ "ป้องกันล่าช้าหรือแม้แต่ย้อนกลับการพัฒนา" ของโรคอัลไซเมอร์และแขนขาที่สำคัญซึ่งเป็นภาวะที่เกี่ยวข้องกับอายุซึ่งหลอดเลือดแดงของบุคคลอุดตันอย่างรุนแรง ผู้เข้าร่วมในการทดลองเหล่านี้จะต้องได้รับการวินิจฉัยว่ามีความผิดปกติ
หลังการรักษาผู้เข้าร่วมในการทดลองทั้งสามจะยังคงอยู่ในคลินิกเป็นเวลา 10 วันสำหรับการตรวจสอบเพิ่มเติมและจากนั้นกลับมาเป็นระยะเพื่อตรวจสุขภาพในปีต่อไป
ผู้เชี่ยวชาญมีความกังวล
การบำบัดด้วยยีนของ Libella เกี่ยวข้องกับการฉีดครั้งเดียวผ่าน IV การรักษาด้วยอัลไซเมอร์ใช้สูตรเดียวกัน แต่แพทย์ฉีดผลิตภัณฑ์ลงในไขสันหลังของผู้ป่วย ภายในผลิตภัณฑ์ไวรัสที่ถูกดัดแปลงจะนำยีน TERT เข้าสู่เซลล์และฉีดสารพันธุกรรมเข้าไปใน DNA ของพวกเขา ไวรัสที่ได้รับการดัดแปลงไม่สามารถส่งผ่านโรคสู่คนได้ แต่ในปริมาณที่สูงพอเชื้อโรคสามารถกระตุ้นการตอบสนองของระบบภูมิคุ้มกันที่เป็นอันตรายในผู้ป่วย ผู้แทน Libella ปฏิเสธที่จะบอกว่าผู้เข้าร่วมการทดลองทางคลินิกของพวกเขาจะได้รับปริมาณเท่าใด
“ ทั้งหมดที่ฉันสามารถพูดได้ก็คือมันเยอะ” แอนดรูว์บอก OneZero
ผลข้างเคียงที่อาจเกิดขึ้นนอกเหนือจากข้อเท็จจริงที่ว่าการรักษา Libella จะได้รับการจัดการนอกเหนือจากขอบเขตขององค์การอาหารและยาจะบอกตามผู้เชี่ยวชาญคนหนึ่ง Leigh Turner นักชีวจริยธรรมแห่งมหาวิทยาลัยมินนิโซตากล่าวกับ OneZero ว่า“ แม้ว่า บริษัท จะตั้งอยู่ในสหรัฐอเมริกา แต่พวกเขาก็พยายามหาทางหลบเลี่ยงกฎหมายของรัฐบาลกลางสหรัฐฯโดยไปที่เขตอำนาจศาลที่ง่ายต่อการเข้าร่วม กิจกรรมนี้ "
ค่าธรรมเนียมแรกเข้า $ 1 ล้านก็น่าตกใจเช่นกันเทอร์เนอร์กล่าวเนื่องจากการทดลองทางคลินิกส่วนใหญ่ไม่ได้เรียกเก็บค่าบริการจากผู้ป่วย แอนดรูบอกกับ OneZero ว่าค่าธรรมเนียมเป็นธรรมเพราะมีค่าใช้จ่าย บริษัท หลายแสนดอลลาร์เพื่อสร้างผลิตภัณฑ์ที่เพียงพอต่อการรักษาเพียงคนเดียว
การปรากฏตัวของการทดลองใน ClinicalTrials.gov ซึ่งเป็นรีจีสตรีที่เป็นทางการซึ่งดูแลโดยสถาบันสุขภาพแห่งชาติไม่ได้เพิ่มความน่าเชื่อถือ ฐานข้อมูลอัตโนมัติสามารถจัดการได้อย่างง่ายดายและ "โดยทั่วไปสามารถใช้เป็นแพลตฟอร์มการตลาดได้" เธอกล่าว
ผู้มีส่วนได้ส่วนเสียอื่น ๆ ในธุรกิจที่มีระยะทางไกลก็มีความกังวลเช่นกัน Michael Fossel ผู้ก่อตั้งและประธาน บริษัท Telocyte startup เทคโนโลยีชีวภาพบอกกับ OneZero ว่าการบำบัดของ บริษัท ของเขาคล้ายกับการรักษา Libella ความแตกต่างคือว่า Telocyte กำลังขอการอนุมัติผ่าน FDA “ เรากลัวว่าจะมีบางอย่างผิดปกติไม่ว่าจะมาจากจุดยืนด้านความปลอดภัยหรือประสิทธิภาพ” เขากล่าว
แต่ถึงแม้จะอยู่ในสถานการณ์ที่ดีที่สุดกรณีที่ไม่มีผู้ป่วยมาทำร้ายการรักษาด้วย Libella ก็อาจไม่ส่งผลดีต่อสุขภาพที่น่าสังเกต งานวิจัยบางชิ้นชี้ให้เห็นว่าไม่มีการเชื่อมโยงระหว่างความยาว telomere และอายุ
ตัวอย่างเช่นการศึกษาที่ตีพิมพ์ในปีนี้ตรวจสอบมากกว่า 261,000 คนอายุระหว่าง 60 และ 70 และพบว่าไม่มีความสัมพันธ์ระหว่างความยาว telomere ของผู้เข้าร่วมและผลลัพธ์สุขภาพที่เกี่ยวข้องกับอายุของพวกเขารวมถึงฟังก์ชั่นความรู้ความเข้าใจโดยรวมของพวกเขา . telomeres ยาวมีความสัมพันธ์กับความเสี่ยงที่ลดลงของโรคหลอดเลือดหัวใจเมื่อเทียบกับ telomeres สั้น แต่ความยาว telomere อีกต่อไปก็เชื่อมโยงกับความเสี่ยงที่สูงขึ้นของโรคมะเร็ง
"การยืดระยะทาง Telomere อาจให้ผลประโยชน์เพียงเล็กน้อยในสถานะสุขภาพในภายหลัง" และนำไปสู่ความเสี่ยงที่เพิ่มขึ้นของโรคมะเร็งผู้เขียนกล่าว
ยังคงเป็นที่เห็นได้ว่า Libella ได้ขุดน้ำพุแห่งความเป็นจริงหรือไม่ แต่ด้วยลักษณะที่น่าสงสัยของการทดลองทางคลินิกของพวกเขาผู้เข้าร่วมที่มีศักยภาพอาจต้องการใช้ความระมัดระวังก่อนที่จะย้ายไปโคลัมเบียและใช้เงิน $ 1,000,000
